İlk gen müalicəsi

0

Genlər səviyyəsində müalicə ilk dəfə 1990-cı ildə,14 Sentyabrda dörd yaşlı bir qıza – Aşanti DeSilvaya tətbiq olunub.Adenozin deaminaz adlı enzimi sintezləyən genlərdə mövcud olan mutasiya nəticəsində Aşanti ölümcül xəstəliyə düçar olmuşdu.Bu enzim orqanizmin bütün hüceyrələrində mövcuddur və çatışmadığı zaman deoksiadenozin adlı kimyəvi zəhər hüceyrələrdə toplanmağa başlayır.Əksər hüceyrələr bundan təsirlənməsə də “T” hüceyrələri adını verdiyimiz ağ qan hüceyrələri bu maddəni özləri üçün ölümcül zəhərə çevirir.Beləliklə qısa müddətdə azalan immun hüceyrələri orqanizmi xəstəlik törədən müxtəlif virus,bakteriya və göbələklər qarşısında müdafiəsiz qoyur.

SCİD (Severe Combined İmmunodeficiency Disease) adı verilən bu xəstəlikdən əziyyət çəkən insanlar QİÇS xəstəliyində olduğu kimi,normal immun sisteminə sahib olan insanlara təsir etməyən xəstəlikləri çox ağır keçirirlər və sonda həyatlarını itirirlər.İmmun sistemi orqanizmə daxil olan yad cisimlərə qarşı müxtəlif yollarla hücuma keçir.Bir növ ağ qan hüceyrəsi olan “B” hüceyrələri bədənə daxil olan bakteriya kimi yad cisimlərə qarşı antitel adlı proteinlər yaratmağa başlayır.Bu proteinlər qan dövranına qarışaraq yad cisimlərə bağlanır.Bu bağlanma məhv edilmək üçün həmin cisimlərin işarələnməsini ifadə edir.Bundan sonra isə bu cisimlər makrofaqlar tərəfindən tanınaraq məhv edilir.
“B” hüceyrəsinin antitellər yarada bilməsi üçün başqa növ ağ qan hüceyrələrinə ehtiyacı vardır.”Köməkçi T hüceyrələri” adlanan bu hüceyrələr “B” hüceyrələrini antitel yaratmaq üçün aktivləşdirir.Köməkçi T hüceyrələr üzərində CD4 adı verilən molekul daşıdıqlarına görə onlara həm də “CD4 “T” hüceyrəsi” də deyilir.Bu hüceyrələr sıradan çıxan zaman B hüceyrələrinin fəaliyyəti kəskin şəkildə zəifləyir.
İkinci bir qrup T hüceyrələri də mövcuddur.Onlara “öldürücü T hüceyrələr” və ya “CD8 T” hüceyrələri deyilir ki,bunlar xəstəliklərə qarşı fərqli qorunma sistemi formalaşdırır.Bu hüceyrələr bakteriya və ya viruslara yoluxmuş hüceyrələri tanıma xüsusiyyətinə malikdir.Bakteriyaların çoxu hüceyrəyə daxil olmadan orqanizm mayesinin içərisində qalır və belə olan halda onlar antitellər tərəfindən daha rahat işarələnirlər.Lakin bəzi bakteriyalar və bir çox viruslar hüceyrə içərisinə daxil olaraq antitellərdən qoruna bilirlər.CD8 T hüceyrələri məhz bu yoluxmuş hüceyrələri məhv

Aşanti Desilva

etmək üçündür.Bu hüceyrələr normal fəaliyyət göstərmək üçün CD4 köməkçi T hüceyrələrinə ehtiyac duyurlar.ADA (adenozin deaminaz) enziminin çatışmaması T hüceyrələrinin məhv olmasına gətirib çıxarır və bu da qeyd edildiyi kimi immun sistemini sıradan çıxarır.Makrofaq və neytrofillər xüsusilə bakteriyalara qarşı müəyyən qədər müdafiə yarada bilsələr də viruslara qarşı orqanizm müdafiəsiz qalır.Viruslara qarşı orqanizmi T hüceyrələri qoruyur.
SCİD xəstələrinə tətbiq olunan müalicə üsullarından biri sümük iliyi köçürülməsidir.Bu ilik adətən qardaş və ya bacıdan birindən alınaraq xəstəyə köçürülür.Nəticədə qan yaradan kök hüceyrələr də orqanizmə köçürüldüyü üçün yeni yaradılan T hüceyrələr hesabına xəstəlik müalicə edilir.Lakin Aşanti üçün uyğun sümük iliyi tapılmamışdı.Bir müddət süni surətdə ADA enziminin inyeksiya olunması əvvəldə çox effektiv nəticə versə də zamanla bu müalicə öz gücünü itirirdi.

Genləri orqanizmə köçürmək üçün içi boşaldılmış viruslardan istifadə olunur.Aşantinin vəziyyətində ADA enzimini istehsal edən genlərin viruslara yerləşdirilərək orqanizmə (sümük iliyində yerləşən qan yaradan kök hüceyrələrinə) daxil edilməsi tələb olunurdu.French Anderson (Həkim və elm insanı.Genetik mühəndisliyin insan xəstəliklərinin müalicəsində istifadə olunması üçün çalışan,bu sahədə lider sayılan insanlardan biri) bir neçə dəfə cəhd etsə də ADA genini qan kök hüceyrələrinə qalıcı formada daxil edə bilməmişdi.İllər sonra bunun səbəbinin gen köçürülməsi üçün istifadə olunan virus olduğunu başa düşəcəkdilər.Seçilən virus intensiv çoxalan hüceyrələrə daxil ola bilirdi.Hal-hazırda sümük iliyindəki hüceyrələrin böyük hissəsinin isə müəyyən dövrlərdə bölünmədiyini bilirik.Anderson təslim olmağa hazırlaşanda iş yoldaşlarından Michael Blease fərqli üsul təklif etdi.Üsul ADA geninin qan kök hüceyrələri yerinə birbaşa T hüceyrələrinə köçürülməsindən ibarət idi.Bu üsulla müalicə qısa müddətli olacağından xəstəyə bir neçə ay aralıqlarla tətbiq olunması lazım idi.Bleasein fikrincə,T hüceyrələrinin bir qismi “yaddaş T hüceyrələri”-nə çevriləcək və az sayda olsalər belə lazım olan anda ADA enzimini istehsal edəcəkdilər.Çünki orqanizmin xəstəlik törədicilərinə qarşı müdafiəsində əsas rolu bu “yaddaş T hüceyrələri” oynayırdı və onların sayı az olsa belə ADA geni köçürülmüş sağlam T hüceyrələr müdafiəni təmin edəcəkdilər.Blease ADA genini daşıyan virusu da dəyişdirməyi düşünürdü.
Anderson,Blease və onlarla eyni yerdə çalışan yoldaşları Ken Culver siçanlarda leykemiyaya (qan xərçəngi) səbəb olan MoMLV virusu üzərində işləməyə başladılar.

ADA genini daşıyan viruslar 14 Sentyabr 1990-cı ildə Aşantiyə verilməyə başladı.Müalicə tətbiq olunmağa başladıqdan bir müddət sonra T hüceyrələrinin demək olar ki,hamısının ADA genini işə saldığı məlum oldu.Bu o demək idi ki,T hüceyrələr artıq lazım olan adenozin deaminazı özləri istehsal edə bilirdilər.Rəsmi mənbələrin qərarı ilə Aşantiyə gen müalicəsi ilə yanaşı ADA enzimi də verilməyə davam etdirildi.Beləliklə Aşanti DeSilva gen müalicəsi tətbiq olunan ilk insan olaraq tarixə keçdi.Müalicənin hər pilləsi inanılmaz dərəcədə problemsiz keçmişdi.

CAVAB YAZ

Zəhmət olmasa şərhinizi daxil edin!
Zəhmət olmasa adınızı buraya daxil edin